JOURNAL ONKOLOGIE 09/2021

BEYOND-Studie: Luspatercept bei nicht-transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger (NTD) β-Thalassämie entwickeln eine chronische Anämie und andere schwerwiegende Komplikationen, die das Überleben und die Lebensqualität (QoL) beeinträchtigen. Die BEYOND-Studie (NCT03342404) ist eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-II-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit NTD β-Thalassämie (1). β-Thalassämie ist eine durch eine ineffektive Erythropoese und eine gestörte Reifung der roten Blutkörperchen gekennzeichnete hereditäre Hämoglobinopathie.

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