Sonntag, 24. November 2024
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JOURNAL HÄMATOLOGIE 01/2024

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinämie: Iptacopan-Monotherapie zeigt anhaltende Langzeitwirksamkeit

Dr. rer. nat. Annette Junker

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinämie: Iptacopan-Monotherapie zeigt anhaltende Langzeitwirksamkeit
© Richelle - stock.adobe.com
In der APPLY-PNH-Studie erzielte der orale Monotherapie mit Iptacopan bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und verbleibender Anämie eine überlegene Wirksamkeit gegenüber intravenöser terminaler Komplementinhibition mit der bisherigen Standardtherapie (1). Während des ASH-Kongresses 2023 wurden nun die abschließenden APPLY-PNH-Daten nach einer 24-wöchigen Verlängerungsphase, in der alle Patient:innen eine Iptacopan-Monotherapie erhielten, vorgestellt (2).

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