JOURNAL ONKOLOGIE 10/2022

Schwere Hämophilie A: Zugelassene Gentherapie ist ein großer Fortschritt

Die FVIII-Substitution bei der Hämophilie A ist mit einer Reihe von Problemen assoziiert. Da stellt die Entwicklung einer Gentherapie, wie sie jetzt mit Valoctogogen roxaparvovec erstmals zugelassen wurde, einen großen Fortschritt dar.

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