Orphan Diseases - seltene Krankheiten rechnen sich

4 Millionen Deutsche von Orphan Diseases betroffen

Laut Angaben der Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen (ACHSE) leben in Deutschland etwa 4 Millionen Betroffene an sogenannten seltenen Krankheiten (auch Orphan Diseases genannt). Der Begriff wird dabei nicht einheitlich definiert, sondern landesspezifischen Kriterien unterworfen. In der EU werden Krankheiten beispielsweise dann als Orphan Disease kategorisiert, wenn an ihnen weniger als 5 von 10.000 EU-Bürger:innen erkrankt sind. In den USA gilt hingegen eine Grenze von 7,5 auf 10.000 Einwohner:innen.

Orphan Drugs galten als unwirtschaftlich – nun steigen Entwicklung und Marktanteile

Medikamente, die gegen Orphan Diseases eingesetzt werden, werden Orphan Drugs genannt. Eigentlich gelten diese für die forschenden Pharmaunternehmen aufgrund der geringen Betroffenenzahl als eher wirtschaftlich unattraktiv. Mittlerweile zählen Orphan-Drugs allerdings zu einem der am schnellsten wachsenden Bereiche der Arzneimittel-Branche. Sie wachsen nicht nur schneller als die Pharma-Branche insgesamt, sondern machen auch einen immer größeren Anteil der neu eingeführten Arzneimittel aus. Bis 2026 sollen Orphan Drugs fast ein Drittel der weltweiten Arzneimittelentwicklung ausmachen.
 

Orphan Drugs: Die Statistik zeigt die Top-10-Orphan-Drugs nach erwartetem weltweitem Umsatz im Jahr 2026. In diesem Jahr könnte Imbruvica laut Prognose einen weltweiten Umsatz von rund 13,1 Milliarden US-Dollar erzielen.

Große Gewinne auf Basis der Bekämpfung einer begrenzenten Anzahl an Krankheiten

Eine Entwicklung, von der also zumindest die Pharmaindustrie profitieren könnte - immerhin prognostiziert der „Orphan Drug Report 2022: Niche No Longer“ von EvaluatePharma der Pharmaindustrie allein zwischen 2016 und 2026 eine Verdreifachung des Umsatzes von 91 Milliarden auf 273 Milliarden US-Dollar. Ob sich diese Entwicklung auch für eine breite Mehrheit der an Orphan Dieseases erkrankten Personen lohnen wird, darf allerdings bezweifelt werden – immerhin existieren laut ACHSE etwa 8.000 seltene Erkrankungen, während das Marktvolumen der Orphan Drugs sich auch im Jahr 2026 zu etwa 60 Prozent aus dem Verkauf von onkologischen und hämatologischen Medikamenten generieren wird.