Medizin

Geneditierungs-Therapie mit Exagamglogene autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit

Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) ist eine in der Erprobung befindliche, autologe, ex-vivo CRISPR/Cas9 Geneditierungs-Therapie, die für Betroffene mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellerkrankung (SCD) evaluiert wird. Bei dem Verfahren werden patienteneigene hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen geneditiert, um höhere Spiegel an fetalem Hämoglobin zu bilden. Interimsdaten der Zulassungsstudien CLIMB THAL-111 zur TDT und CLIMB SCD-121 zur SCD von der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2023 kamen zu bemerkenswerten Ergebnissen: Durch Exa-cel konnte für nahezu alle Erkrankten mit TDT und schwerer SCD Transfusionsunhängigkeit bzw. die Abwesenheit vasookklusiver Krisen über jeweils ein Jahr erreicht werden (1). Da sich eine erfolgreiche und dauerhafte Editierung der langlebigen Stammzellen im Knochenmark und peripheren Blut andeutet, sprach Prof. Franco Locatelli, Rom, Italien, beim EHA sogar von „funktioneller Heilung“ der TDT und SCD (1).

Jetzt kostenlos weiterlesen

Sie haben eine Seite aufgerufen, die Informationen über verschreibungspflichtige Arzneimittel enthält. Nach dem Heilmittelwerbegesetz (HWG) dürfen diese Informationen nur medizinischen Fachkreisen zugänglich gemacht werden.

Um das gesamte Angebot unserer Plattformen www.journalonko.de und www.journalmed.de nutzen zu können, müssen Sie sich mit Ihren Benutzerdaten einloggen oder kostenlos registrieren.

Registrieren

Einloggen

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Geneditierungs-Therapie mit Exagamglogene autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!