CAR-T-Zell-Therapie im Fokus der ATMP
Die Klinik für Hämatologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Essen hat sich auf die
CAR-T-Therapie fokussiert, die vor allem bei
B-Zell-Lymphomen und
akuter lymphatischer Leukämie (ALL) sowie beim
Multiplen Myelom zum Einsatz kommt. Die CAR-T-Zell-Therapie ermöglicht es, durch gentechnische Methoden die T-Zellen der Immunabwehr so zu verändern, dass sie die Krebszellen zielgenau binden und zerstören können.
Lesen Sie mehr zu diesem Thema:
Seltene Krebsarten – Stiefkind der Krebsforschung?
Erschienen am 02.02.2017 • Seltene Krebsarten bringen nicht nur Patienten, sondern auch Ärzte an ihre Grenzen. Doch seltene Krebsarten sind gar nicht so selten wie die Bezeichnung vermuten lässt – mehr auf...
Erschienen am 02.02.2017 • Seltene Krebsarten bringen nicht nur Patienten, sondern auch Ärzte an ihre Grenzen. Doch seltene...
© Darren Baker / Fotolia.com
Wie funktionieren ATMP?
„Die Therapie mit CAR-T-Zellen erfordert ein strukturiertes, interdisziplinäres Zusammenwirken bei den komplexen Abläufen von der Produktion dieser ‚lebenden Medikamente‘ bis zum Nebenwirkungsmanagement nach der Therapie. INTEGRATE-ATMP soll diese Prozesse unterstützen und verbessern“, sagt Prof. Dr. Bastian von Tresckow, Leiter des CAR-T-Programms der Klinik für Hämatologie und
Stammzelltransplantation am Universtitätsklinikum Essen.
ATMP und spinale Muskelatrophie
Das Team der Neuropädiatrie, Kinderklinik I, am Universitätsklinikum Essen ist mit seiner Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) bei Kindern beteiligt. Diese seltene Erkrankung betrifft ungefähr eines von 7.500 Neugeborenen in Deutschland. Bei der 5q-SMA ist die Kommunikation zwischen den Nervenzellen im Rückenmark und der Muskulatur gestört, deshalb geht Muskelgewebe unter. Diesen Kindern steht erst seit 2020 eine Genersatztherapie zur Verfügung.
ATMP sollen Standard in der Versorgung werden
„Wir möchten, dass die Zeit zwischen der Diagnose und einer ATMP-Therapie verkürzt wird und bürokratische Hemmnisse abgebaut werden“; erklärt Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt, Leiterin der Neuropädiatrie am Universitätsklinikum Essen, die Ziele von INTEGRATE-ATMP. „Dadurch könnten Krankheitsverläufe positiv beeinflusst und die Lebensqualität der Betroffenen und deren Familien verbessert werden.“ Deshalb sollen im Rahmen des Konsortialprojekts, trotz der hohen Therapiekosten, wirtschaftliche Versorgungsstrukturen untersucht werden. Dazu gehören unter anderem abgestimmte Behandlungspläne inklusive Kostenerstattung, die Schaffung eines ATMP-Registers und eine telemedizinische Kommunikationsplattform. Auch der Erfolg der Therapien und eventuelle unerwünschte Nebenwirkungen sollen erfasst werden. Das Ziel ist es, nach Abschluss des Projekts, ATMPs als neue, kollektivvertragliche Versorgungsform zu ermöglichen.
*INTEGRATE steht für Integrierte Versorgung Neuer Therapien durch Telemedizin, Empowerment (Wissenstransfer), Gentherapeutika, Register, Arzneimittelsicherheit, strukturierte Therapiepfade und Erstattung