Medizin

EHA: Mitapivat verbessert Hb-Ansprechen und Fatigue bei nicht transfusionsabhängiger α- und β-Thalassämie

Thalassämien sind vererbte Hämoglobinopathien, bei denen die Produktion des normalen Hämoglobins aufgrund einer reduzierten oder fehlenden Globinkettensynthese gestört ist. Gemeinsam ist diesen Erkrankungen Zellschäden-verursachender oxidativer Stress, der aufgrund einer verminderten ATP-Produktion in den erythroiden Vorläuferzellen nicht wirksam bekämpft werden kann. Ein neuer Ansatz besteht darin, die Pathogenese der Erkrankung zu modulieren, indem die ATP-Produktion durch Mitapivat, einen Aktivator der Pyruvatkinase, angekurbelt wird. Ein erfolgreicher Ansatz, wie die voraussichtlich praxisverändernden Daten der Phase-III-Studie ENERGIZE zeigen, die Prof. Dr. Ali Taher, Beirut, Libanon, bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2024 präsentierte (1).

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