Medizin

SCD und TDT: Positive Langzeitdaten zu Exagamglogen autotemcel

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden längerfristige, bis zu fünf Jahre umfassende Follow-up-Daten für Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) aus globalen klinischen Studien bei Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Exa-cel ist die erste und momentan einzige zugelassene CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie.

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