Donnerstag, 21. November 2024
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Medizin

EHA: Potenzial für funktionelle Heilung von Sichelzellanämie – neue Daten zu Exa-cel

Dr. rer. nat. Annette Junker

EHA: Potenzial für funktionelle Heilung von Sichelzellanämie – neue Daten zu Exa-cel
© tussik - stock.adobe.com
Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ist die erste auf der CRISPR/Cas9-Technologie basierende humanmedizinische Gentherapie. Während der EHA-Tagung 2024 wurde eine Studie vorgestellt, in der die längerfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Patient:innen mit Sichelzellanämie (SCD) untersucht wurde, die mit dem Arzneimittel behandelt worden waren – mit vielverprechenden Ergebnissen (1). 
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