Exa-cel: Geneditierung bietet neue Therapieoptionen bei Hämoglobinopathien
Bisher war die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapiemöglichkeit bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung. Eine neue Perspektive für die Behandlung dieser beiden Erbkrankheiten bietet das Gentherapeutikum Exagamglogene autotemcel (Exa-cel), wie Prof. Dr. Roland Meisel, Düsseldorf,...