Geneditierungs-Therapie mit Exagamglogene autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit
Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) ist eine in der Erprobung befindliche, autologe, ex-vivo CRISPR/Cas9 Geneditierungs-Therapie, die für Betroffene mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellerkrankung (SCD) evaluiert wird. Bei dem Verfahren werden patienteneigene...