Lebensqualität | Beiträge ab Seite 2

In der Studie DESTINY-Breast04 (DB04) wurde die Wirksamkeit von Trastuzumab deruxtecan (T-DXd)* bei Patient:innen mit inoperablem oder metastasiertem, vorbehandeltem Mammakarzinom (mBC) und einer HER2-low Expression (niedrige HER2-Expression) vs. Chemotherapie (CTx) nach ärztlicher Wahl (TPC)^# klinisch nachgewiesen (1, 2). Dies führte zu einem Paradigmenwechsel in der Definition des HER2-Status. Die Einteilung des HER2-Status in HER2-0, HER2-low und HER2-positiv eröffnet neue Chancen für die Patient:innen, die bisher als HER2-negativ eingestuft wurden: Für ca. 60% kann damit eine gegen HER2 gerichtete Therapie wie T-DXd bei Erfüllung aller weiteren Zulassungskriterien eine wirksame Therapieoption im Vergleich zur CTx darstellen (3-10).

Therapiehunde sind in der Krebstherapie für Kinder und Jugendliche eine sehr wirksame Ergänzung. Kontakt, Kuscheln und tierische Interaktion steigern das Wohlbefinden. Forschende der Universität Duisburg-Essen haben in einer im „World Journal of Pediatrics“ veröffentlichten Studie die therapeutische Wirksamkeit eines Therapiehunds bei krebskranken Kindern und Jugendlichen untersucht (1).

6 Jahre nach Randomisierung profitieren therapienaive Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) weiterhin von der zeitlich begrenzten Kombinationstherapie aus Venetoclax und Obinutuzumab. Eine kürzlich in „Blood“ veröffentlichte Langzeitanalyse der Phase-III-Studie CLL14 zeigt, dass auch Patient:innen mit unmutiertem IGHV-Status von verlängerten progressions- und therapiefreien Zeiten profitieren. Zudem ist die Kombinationstherapie auch im Hinblick auf den berichteten Therapieerfolg (Patient Reported Outcome, PRO) der Chemoimmuntherapie signifikant überlegen (1).

Krebstherapien lösen oft Nervenschädigungen aus, die bei einem Teil der Betroffenen zu bleibenden Beschwerden führen. Medikamente sind dagegen wirkungslos. Eine Sportwissenschaftlerin der Universität Basel zeigt nun mit einem interdisziplinären Team aus Deutschland, dass ein einfaches Training Nervenschäden vorbeugen kann.

 

Seit November 2023 ist der FLT3-Inhibitor Quizartinib zur Therapie von Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) verfügbar, die FLT3-ITD-positiv sind. In der Zulassungsstudie QuANTUM-First hatte Quizartinib in Kombination mit der Standard-Cytarabin- und Anthrazyklin-Induktion, der Standard-Cytarabin-Konsolidierung (die eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) beinhalten konnte) und der Fortsetzung als Monotherapie nach der Konsolidierung das Gesamtüberleben (OS) der Erkrankten gegenüber der Standardtherapie plus Placebo signifikant verbessert (1). Dabei hatte der Tyrosinkinase-Inhibitor keinen negativen Einfluss auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), wie auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2024 vorgestellte Patient Reported Outcomes (PRO) nun zeigten (2).

Die idiopathische Thrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Erkrankung aufgrund einer Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten. Charakterisiert ist die ITP, deren klinisches Bild sehr variabel ist, durch beschleunigten Thrombozytenabbau und Blutungsneigung. Prof. Dr. Axel Matzdorff, Klinik für Innere Medizin II im Asklepios Klinikum Uckermark, ist ein international anerkannter Experte, der Patient:innen mit ITP seit vielen Jahren begleitet. In der Podcast-Serie O-Ton Onkologie hat er das klinische Bild, die Diagnostik und die Therapie dieser Erkrankung näher beleuchtet.

Die ANTELOPE-Studie ist eine Prüfarzt-initiierte (PD Dr. Nikolaj Frost, Charité – Universitätsmedizin Berlin) minimal­invasive, offene, randomisierte, 2-armige Studie, welche die Wirksamkeit einer Pemetrexed-freien im Vergleich zu einer Pemetrexed-haltigen Erstlinien-Immunchemotherapie bei Patient:innen mit TTF-1-negativem Adenokarzinom der Lunge untersucht.

Mit der Zulassungserweiterung kann der Tyrosinkinasehemmer Alectinib, der hochselektiv die anaplastische Lymphomkinase (ALK) inhibiert, zur adjuvanten Therapie beim nicht kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) nach R0-Resektion bei erwachsenen Patient:innen mit ALK-Translokation mit hohem Rezidivrisiko angewendet werden.

Gezieltes körperliches Training kann die Lebensqualität bei metastasiertem Brustkrebs steigern und Fatigue lindern. Das zeigt eine internationale randomisierte Multicenter-Studie. Im Verlauf des Trainingsprogramms, das 2 Einheiten pro Woche über 9 Monate vorsah, gingen krankheits- und therapiebedingte Beschwerden deutlich zurück, was mit einer im Vergleich zur Kontrollgruppe signifikant verbesserten Lebensqualität verbunden war.

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine seltene, aber sehr aggressive Erkrankung, die hauptsächlich Ältere betrifft. Nun ist bundesweit eine Studie angelaufen, in der eine neue Dreifach-Medikamentenkombination untersucht wird, die für die Betroffenen weniger belastend ist als herkömmliche Chemotherapien. In Vorstudien konnte bereits die positive Wirkung der einzelnen Substanzen und der Kombination zweier Medikamente nachgewiesen werden. Ziel der DECIDER-2-Studie ist es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit dieser neuen Dreifachtherapie zu testen. Die Studie wird vom Universitätsklinikum Freiburg geleitet, an über 30 Studienzentren in Deutschland durchgeführt und von der Deutschen Forschungsgemeinschaft gefördert. Interessierte Patient:innen können sich für eine Teilnahme melden.

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Desmoid-Tumoren (DT) stellen eine seltene Erkrankung dar, die histologisch durch eine lokal aggressive, monoklonale, fibroblastische Proliferation und klinisch durch einen variablen und oft unvorhersehbaren Verlauf gekennzeichnet ist. Die Inzidenz liegt bei 5-6 Fällen pro 1 Million Einwohner:innen pro Jahr mit einem charakteristischen Altersgipfel um die 35 Jahre bei weiblicher 2:1 Prädominanz (1). DT-Patient:innen sind klinisch oftmals durch chronische Schmerzen, funktionelle Defizite, psychische Probleme und eine allgemeine Abnahme der Lebensqualität im täglichen Leben eingeschränkt; ein Desmoid ist jedoch prinzipiell meist keine lebensbedrohliche Erkrankung. Die vorhandene Literatur zu Desmoiden ist spärlich und es liegen überhaupt nur wenige prospektive Studien oder Metaanalysen vor. Daher gibt es seit mittlerweile 10 Jahren eine Initiative, Sarkom-Expert:innen unterschiedlicher Disziplinen mit Patient:innen und Patientenvertreter:innen zusammenzubringen, zunächst aus Europa (2, 3) und seit 2018 weltweit mit Vertreter:innen aus Nord- und Südamerika, Kanada und Asien, um die Behandlungsprinzipien von Patient:innen mit Desmoiden zu harmonisieren (4).

Osteosarkome sind seltene, meist hochmaligne Tumoren, die überwiegend zwischen dem 14. und 19. Lebensjahr auftreten. Sie bilden sich vor allem in den Metaphysen langer Röhrenknochen (Humerus, Femur und Tibia) und sind charakterisiert durch schnelles Wachstum und die frühe Bildung von Metastasen, insbesondere in der Lunge. Eine frühzeitig angewandte Kombinationschemotherapie soll der Bildung von Fernmetastasen vorbeugen sowie durch Tumorvolumenreduktion eine Resektion ermöglichen und dabei möglichst die betroffene Extremität erhalten. Kann der Tumor aufgrund seiner Lage und Ausdehnung jedoch nicht vollständig entfernt werden, ist eine Amputation oft nicht zu umgehen. Um dies zu vermeiden, wurde am Medias Klinikum in Burghausen, das auf die Anwendung und Weiterentwicklung von innovativen Therapien spezialisiert ist, erstmals die Erweiterte Extremitäten Stop-Flow Infusion zur Therapie des Osteosarkoms angewandt. Die isolierte Extremitätenperfusion und -infusion sind gut etablierte Methoden mit hoher Wirksamkeit, die als Standardbehandlungen für Melanome entwickelt wurden, sowie als mögliche therapeutische Strategie zur Erhaltung der Extremitäten für Patient:innen mit Weichteilsarkom.

Das hepatozelluläre Karzinom (HCC) ist mit einer hohen Mortalität assoziiert und bedarf daher nicht nur einer effektiven Therapie, sondern im Idealfall auch einer frühen Identifikation. Diese ist jedoch vor dem Hintergrund des breiten Spektrums chronischer Lebererkrankungen mit vielen Herausforderungen verbunden. Um Patient:innen im potenziell kurativen Stadium zu detektieren, steht mit GAAD ein Algorithmus zur Verfügung, der einen semiquantitativen Score für die Risikoeinschätzung liefert. Denn eine verbesserte Früherkennung erhöht die Chance auf eine wirksame und verträgliche Therapie.

Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) erwarten heute von einem Medikament, nicht nur dass es den Hämoglobin (Hb)-Wert normalisiert, die Retikulozyten-Zahl verringert sowie das Laktatdehydrogenase (LDH)-Level abschwächt, sondern auch, dass es die Fatigue verbessert, so PD Dr. Jens Panse, Aachen, anlässlich des EHA 2024 in Madrid.

Mit der Zulassungserweiterung kann der Tyrosinkinasehemmer Alectinib, der hochselektiv die anaplastische Lymphomkinase (ALK) inhibiert, zur adjuvanten Therapie beim nicht kleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) nach R0-Resektion bei erwachsenen Patient:innen mit ALK-Translokation mit hohem Rezidivrisiko angewendet werden.

Seit November 2023 ist der FLT3-Inhibitor Quizartinib zur Therapie von Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) verfügbar, die FLT3-ITD-positiv sind. In der Zulassungsstudie QuANTUM-First hatte Quizartinib in Kombination mit der Standard-Cytarabin- und Anthrazyklin-Induktion, der Standard-Cytarabin-Konsolidierung (die eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) beinhalten konnte) und der Fortsetzung als Monotherapie nach der Konsolidierung das Gesamtüberleben (OS) der Erkrankten gegenüber der Standardtherapie plus Placebo signifikant verbessert (1). Dabei hatte der Tyrosinkinase-Inhibitor keinen negativen Einfluss auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), wie auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2024 vorgestellte Patient Reported Outcomes (PRO) nun zeigten (2).

Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ist die erste auf der CRISPR/Cas9-Technologie basierende humanmedizinische Gentherapie. Während der EHA-Tagung 2024 wurde eine Studie vorgestellt, in der die längerfristige Wirksamkeit und Sicherheit von Patient:innen mit Sichelzellanämie (SCD) untersucht wurde, die mit dem Arzneimittel behandelt worden waren – mit vielverprechenden Ergebnissen (1). 

Das 7. „Gipfelstürmer“-Meeting zum Mammakarzinom, das Mitte April 2024 unter der wissenschaftlichen Leitung von Prof. Dr. Michael Untch, Berlin, Prof. Dr. Nadia Harbeck, München, Prof. Dr. Nina Ditsch, Augsburg, und Prof. Dr. Achim Wöckel, Würzburg, erstmals seit der Corona-Pandemie wieder vor Ort in München ausgetragen wurde, bot ein breitgefächertes Programm zu malignen Brusttumoren in frühen und fortgeschrittenen Stadien. Neben den wichtigsten Empfehlungen aktueller Konsensuskonferenzen, den Highlights vom San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) 2023 und anderen wichtigen internationalen Kongressen ging es um innovative Therapieoptionen, die die Präzisionsmedizin zunehmend in den Fokus rücken – parallel mit der Forderung nach mehr molekularen Testungen. Aus diesem Grund wurde beim Meeting auch intensiv diskutiert, welche Biomarker Kliniker:innen heute für Therapieentscheidungen beim frühen und fortgeschrittenen Brustkrebs benötigen. Wir haben Highlights des hochkarätig besetzten Meetings für Sie zusammengestellt.