Hämatologie | Beiträge ab Seite 6

Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A ist Efanesoctocog alfa seit Juni 2024 zugelassen und ab sofort verfügbar: Der erste Vertreter einer neuen Faktor-VIII-Klasse führt laut Studiendaten bei wöchentlichen Dosierungsintervallen für etwa 4 Tage zu normalisierten bis fast normalen Faktor-VIII-Aktivitätswerten von über 40% und durch den signifikant höheren Blutungsschutz zu besserer Lebensqualität und langfristig mehr Gelenkgesundheit (1-4).

Seit 2011 hat sich die Behandlung des metastasierten Melanoms durch die Zulassung von Immuntherapien und zielgerichteten Therapeutika dramatisch verändert, die Prognose betroffener Patient:innen entscheidend verbessert. Aus der COLUMBUS- Zulassungsstudie liegen mittlerweile Langzeitdaten über 7 Jahre zur Kombination von ­Encorafenib und Binimetinib beim inoperablen und metastasierten Melanom mit BRAF^V600-Mutation vor (1). ­Die COLUMBUS-Daten stellen das längste Follow-up einer Phase-III-Studie zur kombinierten BRAF-/MEK-Inhibition in dieser Indikation dar. Nach 97 Monaten ist weiterhin ein gutes Viertel der Teilnehmer:innen am Leben; das Risiko für Progress oder Tod war nach 7 Jahren gegenüber dem Kontrollarm nahezu halbiert (1).

Das therapeutische Vorgehen bei neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM) hängt vom Allgemeinzustand und dem Alter der Patient:innen ab. Jüngere Betroffene, ohne schwerwiegende Begleiterkrankungen, kommen für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) infrage. In diesem Setting ist jetzt der anti-CD38-Antikörper Daratumumab in Kombination mit Bortezomib plus Lenalidomid und Dexamethason (DVRd) zugelassen. Wirksamkeit und Sicherheit der Kombination wurden in der Phase-III-Studie PERSEUS untersucht (1).

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene hämatologische Systemerkrankung, die für die Betroffenen oft mit einer deutlich eingeschränkten Lebensqualität verbunden ist (1, 2). Im Jahr 2024 haben sich durch diverse Neuzulassungen bzw. Zulassungserweiterungen neue Therapiemöglichkeiten eröffnet. Eine der Neuzulassungen ist Crovalimab. Der Anti-C5-Recycling-Antikörper wurde sowohl für naive als auch C5-Inhibitor-vorbehandelte Patient:innen zugelassen und ermöglicht als subkutane Therapie eine selbständige Applikation durch die Patient:innen zu Hause (3). Welchen Stellenwert diese und andere Neuerungen für die PNH-Therapie einnehmen und wie sich die Onkopedia-Leitlinie dadurch verändert, haben wir mit Prof. Dr. Alexander Röth vom Universitätsklinikum Essen diskutiert.

Melflufen, ein first-in-class Peptid-Wirkstoff-Konjugat, hat sich in klinischen Studien als wirksam, sicher und Lebensqualitäts-erhaltend erwiesen. Die i.v. zu verabreichende, alkylierende Substanz überzeugt v.a. durch einfaches Therapiemanagement und bietet die Möglichkeit für einen Substanzklassen-Wechsel beim fortgeschrittenen Multiplen Myelom.

Auf dem Symposium „Entschlüsselung der CTCL-Therapiedynamik: ein Blick in die klinische Praxis mit Mogamulizumab“ des 34. Deutschen Hautkrebskongresses der Arbeitsgemeinschaft Dermatologische Onkologie (ADO) erörterten Prof. Dr. Chalid Assaf, PD Dr. Nina Booken und Dr. Gabor Dobos die klinischen Chancen und Herausforderungen von Mogamulizumab. Real-World-Daten bestätigen die gute Wirksamkeit und Verträglichkeit von Mogamulizumab bei ­kutanen T-Zell-Lymphomen (CTCL) (1-3). Gleichzeitig betonten die Expert:innen die Dringlichkeit, Mogamulizumab-­associated rash (MAR) zu erkennen, um vorzeitige Therapieabbrüche zu vermeiden (4).

Im Rahmen einer brandaktuellen eCME betont Prof. Dr. Florian Langer, UKE Hamburg, dass das Risiko für eine VTE bei Krebspatienten im Durchschnitt 9-mal höher ist als in der Allgemeinbevölkerung.¹ Dieses Risiko steigt weiter an, wenn systemische Krebstherapien eingesetzt werden.¹ Im Vergleich zu gesunden Menschen sind Chemotherapie und Immuntherapie beispielsweise mit einem 24- bzw. 71-fach gesteigertem VTE-Risiko verbunden.¹ Trotz dieser erheblichen Gefahren werden krebsassoziierte Thrombosen (CAT) häufig unterdiagnostiziert und unterschätzt, was sich negativ auf die Prognose der betroffenen Patienten auswirken kann.²

Das Mantelzell-Lymphom (MCL) ist eine seltene Art von B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphomen mit heterogenem klinischem Erscheinungsbild und einem indolenten bis aggressiven Krankheitsverlauf. Das MCL gilt derzeit als nicht heilbar. Die Therapie zielt auf das Erreichen einer Langzeit-Remission mit Verlängerung der Überlebenszeit ab.

Am 23. November lädt das Universitätsklinikum Freiburg zum 10. Patient:innen- und Angehörigenforum ein. Die Veranstaltung bietet aktuelle Informationen zu modernen Krebstherapien und schafft Raum für den aktiven Austausch zwischen Betroffenen, Angehörigen und Expert:innen. Die Teilnahme ist kostenfrei, eine Anmeldung wird empfohlen.

Die CAR-T-Zelltherapie mit Axicabtagen ciloleucel (Axi-cel) besitzt kuratives Potenzial bei Menschen mit einem (früh) rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r LBCL) (1, 2). Ein wichtiger Faktor für den Therapieerfolg ist dabei das richtige Timing. Zum Beispiel kann eine kurze Herstellungsdauer das Behandlungsergebnis einer CAR-T-Zelltherapie positiv beeinflussen (3). Für Axi-cel wurden im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) 2024 nun Daten aus qualifizierten Behandlungszentren in Deutschland vorgestellt.

Die gleichzeitige Hemmung der Transkriptionsfaktoren Myc und JunB könnte eine neue Therapieoption zur Behandlung des Multiplen Myeloms (MM) darstellen. In einer aktuellen Studie konnten Forschende zeigen, dass die beiden regulatorischen Proteine unabhängige Wirkungen in Zellen des MM haben (1). Die simultane Hemmung beider Proteine bewirkte einen synergistischen Anti-Tumor-Effekt.

Die im Rahmen der diesjährigen Jahrestagung der Internationalen Myelom-Gesellschaft vorgestellten Langzeitergebnisse der Phase-III-Studie CARTITUDE-4 zeigen, dass eine einzige Infusion von Ciltacabtagen autoleucel (Cilta-cel) das Gesamtüberleben (OS) bei Patient:innen mit rezidiviertem oder Lenalidomid-refraktärem multiplem Myelom (MM), die mindestens eine vorherige Therapielinie, einschließlich eines Proteasom-Inhibitors (PI), erhalten haben, signifikant verlängert. Cilta-cel reduzierte das Sterberisiko um 45% im Vergleich zu Standardtherapien (SOC) (1).

Fast jeder Patient oder jede Patientin mit Myelofibrose (MF) entwickelt im Verlauf der Erkrankung eine Anämie. In den Zulassungsstudien von Momelotinib MOMENTUM und SIMPLIFY-1 wurde nicht nur die Wirkung von Momelotinib auf typische Myelofibrose-Ausprägungen wie die Reduktion des Milzvolumens nachgewiesen, sondern auch seine positive Wirkung auf die beiden Anämieparameter, den Hämoglobinwert (Hb) und die Rate der Transfusionsabhängigkeit (1-4). Die Daten der klinischen Studien wurden nun durch Ergebnisse einer Real-World-Analyse bestätigt, die im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) vorgestellt wurden.

Anlässlich des Weltkrebsforschungstags sprach Prof. Dr. Andreas Neubauer, Marburg, über die revolutionären Fortschritte in der Leukämie-Forschung. Therapien, die vor Jahrzehnten undenkbar waren, sind heute Realität und eröffnen auch anderen Krebspatient:innen neue Behandlungsperspektiven. Die Leukämie-Forschung gilt dabei als Schlüsseldisziplin der Onkologie, deren Errungenschaften auch richtungsweisend für andere Bereiche der Onkologie sind.

Durch die positive Resonanz zum Auftakt des Spendenprogramms „Faktor.Leben.“ im Jahr 2024 wird Bayer die Initiative auch im Folgejahr fortführen. Das Spendenprogramm würdigt Ideen und Projekte zur Förderung von innovativen und multidisziplinären Therapiekonzepten bei Menschen mit Hämophilie A und macht sie sichtbar. Ab sofort können sich Hämophilie-Zentren, Kliniken, Praxen und weitere Einrichtungen im Bereich der Hämophilie für das Spendenprogramm in Höhe von insgesamt 100.000 Euro bewerben. Das Preisgeld wird auf 3-4 Projekte verteilt. Bewerbungsschluss ist der 15. März 2025. Die Bekanntgabe der Preisträger:innen erfolgt zum Welthämophilietag am 17. April 2025.

Auf der Jahrestagung der Cutaneous Lymphoma Tumour Group der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs (EORTC-CLTG), die vom 9. bis 11. Oktober 2024 in Lausanne stattfand, wurden Zwischenergebnisse aus 3 Praxisstudien zum kutanen T-Zell-Lymphom (CTCL) präsentiert.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme für die Zulassung von Concizumab als subkutane, einmal tägliche Prophylaxebehandlung für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren ab 12 Jahren gegeben.

Das „Gesundes-Herz-Gesetz“ sorgt seit Monaten für eine gewisse Unruhe in der medizinischen Fachwelt. Kritiker stellen den Sinn von Vorsorgeuntersuchungen infrage und fürchten eine Überindikation mit Herzmedikamenten. Zehn Fachgesellschaften und die Patientenvertretung stehen gemeinsam hinter dem Gesetz und machen kurz vor der ersten Lesung im Bundestag den Faktencheck.

Der nicht-kovalente Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib steht ab sofort für Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom (MCL) nach BTKi-Vortherapie in Deutschland zur Verfügung (1). Pirtobrutinib bietet nach BTKi-Vortherapie eine orale Therapieoption und schließt damit eine Lücke in der aktuellen Therapielandschaft. In der zulassungsrelevanten Studie BRUIN erreichte Pirtobrutinib eine Gesamtansprechrate (ORR) von 56,7% und eine Rate kompletter Remissionen (CR) von 18,9% bei günstigem Verträglichkeitsprofil.

Das Thymom und Thymuskarzinome sind Tumoren, die vom epithelialen Gewebe des Thymus ausgehen (Thymusepitheltumoren, TETs). Tumoren des Thymus sind sehr selten und machen weniger als 1% der adulten Tumore aus. Thymome zeigen im Allgemeinen ein langsam progredientes Verhalten, sind aber von Natur aus maligne und sollten daher immer behandelt werden. Darüber hinaus leiden etwa 30-40% der Patient:innen mit einem Thymom zusätzlich unter Myasthenia gravis. Der vorliegende CME-Artikel konzentriert sich zusammen mit dem Podcast „Thymom und Myasthenia gravis“ auf die Beziehung zwischen Thymom und Myasthenia gravis und beleuchtet die Therapieoptionen von TETs.