Hämatologie

Der Status der minimalen Resterkrankung (MRD) kann als Prädiktor für das Therapieansprechen bei Patient:innen mit akuter myeloider Leukämie (AML) herangezogen werden. Er sollte jedoch im Kontext des Therapiesettings betrachtet werden, um seine Aussagekraft zu verstehen, erklärte die Transplantationsmedizinerin PD Dr. Gesine Bug vom Universitätsklinikum Frankfurt.

Die Chemotherapie-freie und zielgerichtete Therapie mit All-trans-Retinsäure (ATRA) und Arsentrioxid (ATO) bleibt bei Patient:innen mit akuter Promyelozytenleukämie (APL) die Therapie der Wahl im Zusammenspiel mit prognostischen Faktoren. Prof. Dr. Maria Teresa Voso von der Universität Tor Vergata in Rom, Italien, präsentierte die Ergebnisse der Langzeitstudie HARMONY auf dem ISAL XIX 2025.

Die Kombination aus Venetoclax plus Azacitidin (Ven-Aza) hat sich bei der Behandlung von Patient:innen mit unbehandelter, akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine intensive Chemotherapie und/oder eine allogene Stammzelltransplantation (alloHSZT) in Frage kommen, bewährt. Weitere Therapie-Kombinationen werden aktuell untersucht, um die Therapie für verschiedene Patienten-Subgruppen zu verbessern, wie Prof. Dr. Charles Craddock, Birmingham, UK, vorstellte.

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Lisocabtagen maraleucel (Liso-Cel) zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (r/r FL) nach 2 oder mehr Linien einer systemischen Therapie erteilt. Liso-Cel ist eine gegen das Antigen CD19 gerichtete CAR (chimeric antigen receptor)-T-Zelltherapie.

Im Jahr 2011 hielt Brentuximab Vedotin (BV) in den USA Einzug in die klinische Routine zur Behandlung des rezidivierten/refraktären klassischen Hodgkin-Lymphoms (cHL); Immuntherapeutika folgten und rücken in immer frühere Linien vor. Doch die publizierten Risikofaktoren für den Zeitpunkt einer autologen Stammzelltransplantation (autoSCT) basierten bislang zum Teil auf Kohorten, die ungefiltert bis zurück in das Jahr 1994 reichen, oder etwa auf rückständiger Bildgebung, kritisierte eine Gruppe von US-Wissenschaftler:innen, und präsentierte eine eigene Auswertung, die im Folgenden zusammengefasst ist. Deren wichtigste Erkenntnis betraf laut Autorenteam schließlich allerdings weniger einen speziellen Prognosefaktor.

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) wird zur Therapie einer Vielzahl maligner und nicht-maligner Erkrankungen durchgeführt. Neben der etablierten Anwendung von frisch gewonnenen peripheren Blutstammzellen (PBSC) stehen seit Januar 2024 ungerichtete kryokonservierte PBSC-Präparate (adult donor cryo­preserved units, ADCU) als weitere Behandlungsoption zur Verfügung. ADCU bieten entscheidende Vorteile: 1. Eine signifikant reduzierte Time-to-Transplant dank einer 100%igen Verfügbarkeit der Präparate mit bekannter Zellkomposition und Spezifikation und 2. die Möglichkeit einer optimierten Planung von Konditionierung und Transplantation entsprechend dem aktuellen Bedürfnis des Patienten*. Dies ist insbesondere für dringlich zu transplantierende Patienten von Bedeutung. 3. Zudem kann bereits vor der Konditionierung sichergestellt werden, dass ein ausreichend wirksames und sicheres Präparat vorliegt. 4. Das Präparat wird mit zugelassenen und validierten Methoden hergestellt, geprüft und transportiert. Aktuelle Studien zeigen für kryokonservierte, allogene PBSC-Präparate ein mit frischen Präparaten vergleichbares klinisches Outcome und somit eine vergleichbare Wirksamkeit [1-4].

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) und die damit verbundenen Komplikationen einschließlich der Graft-versus-host-disease (GVHD) wirken sich auf mehrere physische und psychosoziale Bereiche aus, inkl. Organschäden, kardiovaskuläre und pulmonale Komplikationen, Immundefekte sowie kognitive Beeinträchtigungen und psychologische Folgeerscheinungen. Die chronische (c)GVHD kann eine Vielzahl von Organen betreffen und lebensbedrohlich sein. Sie beeinträchtigt die Genesung und Lebensqualität der Patient:innen, sodass eine enge Kommunikation über Risiken, Symptome und die Therapieadhärenz entscheidend ist. Infolgedessen benötigen die Patient:innen während des gesamten Verlaufs vor, während und nach der alloSCT eine lebenslange Betreuung, ebenso wie eine langfristige Unterstützung durch Familienmitglieder. Ziel der vorliegenden Arbeit ist es, kritische Bereiche der Kommunikation zwischen Patient:innen und Ärzt:innen im Verlauf der alloSCT zu beleuchten und mögliche Lösungsansätze zu geben.

Als ich im Alter von 49 Jahren die Diagnose Non-Hodgkin-Lymphom im 4. Stadium erhielt, stand meine Welt still. Mit dem leisen und nachdenklich gemurmelten Satz des ultraschallenden Notarztes: „Wir behalten Sie erst mal hier. Das dauert etwas länger“, ging er los, der völlig ungeplante und nicht besonders vergnügliche neue Lebensabschnitt. Plötzlich war ich nicht mehr Nella Rausch, die erfolgreiche Businessfrau, Ehefrau und Mutter von 3 Kindern, sondern Nella Rausch, die Krebspatientin. Doch aus diesem ersten Schock erwuchs ein tiefer Wille, meine Situation zu verstehen und aktiv an meiner Behandlung, meiner Heilung mitzuwirken. Heute bin ich fest davon überzeugt: Ein informierter Patient wird besser behandelt.

Polatuzumab Vedotin▼ in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (Pola-R-CHP) wurde als Standard für die Erstlinienbehandlung von Patient:innen mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) ab IPI 2 bestätigt. Das zeigt das 5-Jahres-Follow-up der Studie POLARIX.

Zur Behandlung der kutanen T-Zell-Lymphom (CTCL)-Subtypen Mycosis fungoides (MF) und Sézary-Syndrom (SS) stehen mittlerweile neue, zielgerichtete Therapieoptionen zur Verfügung [1]. Deutsche und europäische Empfehlungen befürworten u. a. den Anti-CCR4-Antikörper Mogamulizumab als systemische Zweitlinientherapie [1, 2]. Neueste Daten aus der klinischen Praxis bestätigen dessen gute Wirksamkeit und Verträglichkeit [3-5]. Kürzlich veröffentlichte Praxisempfehlungen deutscher CTCL-Expert:innen sollen praxisorientierte Anweisungen für den Umgang mit Mogamulizumab bieten [6].

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine aggressive Form von Blutkrebs, bei der auch nach einer Stammzelltransplantation ein hohes Rückfallrisiko besteht. Die jetzt von Wissenschaftler:innen aus Dresden und Kiel gestartete klinische Studie PIVOT untersucht, ob das Medikament Ivosidenib dabei helfen kann, das Risiko eines Rückfalls zu verringern und die Überlebenschancen zu verbessern. Das Medikament Ivosidenib wurde 2023 in Europa unter anderem zur Behandlung von AML zugelassen. Erkennbar ist, dass Ivosidenib insbesondere bei Betroffenen mit einer IDH1-Mutation zu einer besseren Therapieansprache führt. Bei PIVOT steht nun die langfristige Überlebensprognose im Mittelpunkt.

Die Inzidenz splanchnischer Venenthrombosen (SVT) ist in den letzten 20 Jahren um das Dreifache gestiegen. Wegen ihrer schweren Symptomatik sind SVT bis heute ein klinisches Problem. Ein Experte gab auf dem GTH 2025 in Lausanne, Schweiz, einen Überblick.

Pirtobrutinib eröffnet Perspektiven beim Mantelzell-Lymphom (MCL) für BTKi-vorbehandelte Patient:innen bei gleichzeitig patientenfreundlicher Darreichungsform.^1,2 In der klinischen Studie zeigte Pirtobrutinib eine Gesamtansprechrate von 56,7 % und ein medianes Gesamtüberleben von fast 2 Jahren.^1,3 Fallbeispiele erläutern den Einsatz von Pirtobrutinib in der MCL-Behandlung in der klinischen Praxis.

In dieser Folge von O-Ton Onkologie spricht Antje Blum, Chefredakteurin des JOURNAL ONKOLOGIE, mit PD Dr. Lena Oevermann über die Thalassämie – eine genetische Bluterkrankung, die vor allem in hämatologischen, kinderärztlichen und internistischen Fachbereichen eine Rolle spielt. Als Expertin für Hämoglobinopathien an der Charité erläutert Dr. Oevermann die verschiedenen Krankheitsformen, aktuelle Therapiemöglichkeiten und diagnostische Herausforderungen. Zudem stellt sie zwei Kasuistiken vor und gibt einen Ausblick auf zukünftige Therapieansätze, einschließlich der vielversprechenden Gentherapie.

Die Addition von Isatuximab zu Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (Isa-VRd) erhöhte bei neu diagnostizierten Personen mit Multiplem Myelom gegenüber Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) die Rate der MRD-Negativität sowohl nach der Induktion als auch nach der Transplantation. Zudem wurde das progressionsfreie Überleben (PFS) verlängert.

Moderne Therapien haben die Prognose der Hämophilie erheblich verbessert. Dennoch bleibt der Umgang mit der angeborenen Blutgerinnungsstörung eine lebenslange Herausforderung, die sowohl eine intensive medizinische Betreuung als auch psychosoziale Anpassungen erfordert. Das primäre Ziel der Behandlung besteht in der Prävention von Blutungsereignissen sowie in der Kontrolle von akuten Blutungen. Auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) 2025 erörterten Expert:innen die Bedeutung einer effektiven Prophylaxe in jedem Lebensabschnitt für Patient:innen mit Hämophilie.  

Bislang ist Glofitamab beim rezidivierten oder refraktären (r/r) diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) als Standardtherapie etabliert, die Patient:innen ab dem 2. Rezidiv die Chance auf ein rasches und langanhaltendes Komplettansprechen bietet (1, 2). Mit dem positiven Votum stellt das CHMP nun die Weichen für ein Vorrücken des innovativen bispezifischen Antikörpers in die 2. Therapielinie. Daten der randomisierten Phase-III-Studie STARGLO belegen: Im früheren Setting bietet die zeitlich begrenzte Therapie mit Glofitamab in Kombination mit Gemcitabin und Oxaliplatin (GemOx) Patient:innen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, die Aussicht auf signifikant bessere Behandlungserfolge (3).

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Erweiterung der Zulassung für den Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib empfohlen. Die Indikation soll künftig die Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) einschließen, die zuvor mit einem BTKi behandelt wurden (1). Bisher ist Pirtobrutinib für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach einer BTKi-Vortherapie zugelassen (2).

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erweitert die Indikation für Lisocabtagen maraleucel zur Therapie erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) nach mindestens 2 vorangegangenen systemischen Therapien.