Medizin

Hämophilie B – Erste Gentherapie gegen Blutungen

Für erwachsene Patient:innen mit Hämophilie B steht mit Etranacogen dezaparvovec ab 1. Mai 2023 ein gentherapeutischer und damit kausaler Behandlungsansatz zur Verfügung. In der Zulassungsstudie der Phase III führte das Produkt zu einer deutlichen Reduktion jährlicher Blutungen und einem Anstieg der Faktor-IX-(FIX) Aktivität.

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