Hämatologie | Beiträge ab Seite 9

Im Rahmen einer brandaktuellen eCME betont Prof. Dr. Florian Langer, UKE Hamburg, dass das Risiko für eine VTE bei Krebspatienten im Durchschnitt 9-mal höher ist als in der Allgemeinbevölkerung.¹ Dieses Risiko steigt weiter an, wenn systemische Krebstherapien eingesetzt werden.¹ Im Vergleich zu gesunden Menschen sind Chemotherapie und Immuntherapie beispielsweise mit einem 24- bzw. 71-fach gesteigertem VTE-Risiko verbunden.¹ Trotz dieser erheblichen Gefahren werden krebsassoziierte Thrombosen (CAT) häufig unterdiagnostiziert und unterschätzt, was sich negativ auf die Prognose der betroffenen Patienten auswirken kann.²

Das Mantelzell-Lymphom (MCL) ist eine seltene Art von B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphomen mit heterogenem klinischem Erscheinungsbild und einem indolenten bis aggressiven Krankheitsverlauf. Das MCL gilt derzeit als nicht heilbar. Die Therapie zielt auf das Erreichen einer Langzeit-Remission mit Verlängerung der Überlebenszeit ab.

Am 23. November lädt das Universitätsklinikum Freiburg zum 10. Patient:innen- und Angehörigenforum ein. Die Veranstaltung bietet aktuelle Informationen zu modernen Krebstherapien und schafft Raum für den aktiven Austausch zwischen Betroffenen, Angehörigen und Expert:innen. Die Teilnahme ist kostenfrei, eine Anmeldung wird empfohlen.

Die CAR-T-Zelltherapie mit Axicabtagen ciloleucel (Axi-cel) besitzt kuratives Potenzial bei Menschen mit einem (früh) rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r LBCL) (1, 2). Ein wichtiger Faktor für den Therapieerfolg ist dabei das richtige Timing. Zum Beispiel kann eine kurze Herstellungsdauer das Behandlungsergebnis einer CAR-T-Zelltherapie positiv beeinflussen (3). Für Axi-cel wurden im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) 2024 nun Daten aus qualifizierten Behandlungszentren in Deutschland vorgestellt.

Die gleichzeitige Hemmung der Transkriptionsfaktoren Myc und JunB könnte eine neue Therapieoption zur Behandlung des Multiplen Myeloms (MM) darstellen. In einer aktuellen Studie konnten Forschende zeigen, dass die beiden regulatorischen Proteine unabhängige Wirkungen in Zellen des MM haben (1). Die simultane Hemmung beider Proteine bewirkte einen synergistischen Anti-Tumor-Effekt.

Die im Rahmen der diesjährigen Jahrestagung der Internationalen Myelom-Gesellschaft vorgestellten Langzeitergebnisse der Phase-III-Studie CARTITUDE-4 zeigen, dass eine einzige Infusion von Ciltacabtagen autoleucel (Cilta-cel) das Gesamtüberleben (OS) bei Patient:innen mit rezidiviertem oder Lenalidomid-refraktärem multiplem Myelom (MM), die mindestens eine vorherige Therapielinie, einschließlich eines Proteasom-Inhibitors (PI), erhalten haben, signifikant verlängert. Cilta-cel reduzierte das Sterberisiko um 45% im Vergleich zu Standardtherapien (SOC) (1).

Fast jeder Patient oder jede Patientin mit Myelofibrose (MF) entwickelt im Verlauf der Erkrankung eine Anämie. In den Zulassungsstudien von Momelotinib MOMENTUM und SIMPLIFY-1 wurde nicht nur die Wirkung von Momelotinib auf typische Myelofibrose-Ausprägungen wie die Reduktion des Milzvolumens nachgewiesen, sondern auch seine positive Wirkung auf die beiden Anämieparameter, den Hämoglobinwert (Hb) und die Rate der Transfusionsabhängigkeit (1-4). Die Daten der klinischen Studien wurden nun durch Ergebnisse einer Real-World-Analyse bestätigt, die im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) vorgestellt wurden.

Anlässlich des Weltkrebsforschungstags sprach Prof. Dr. Andreas Neubauer, Marburg, über die revolutionären Fortschritte in der Leukämie-Forschung. Therapien, die vor Jahrzehnten undenkbar waren, sind heute Realität und eröffnen auch anderen Krebspatient:innen neue Behandlungsperspektiven. Die Leukämie-Forschung gilt dabei als Schlüsseldisziplin der Onkologie, deren Errungenschaften auch richtungsweisend für andere Bereiche der Onkologie sind.

Durch die positive Resonanz zum Auftakt des Spendenprogramms „Faktor.Leben.“ im Jahr 2024 wird Bayer die Initiative auch im Folgejahr fortführen. Das Spendenprogramm würdigt Ideen und Projekte zur Förderung von innovativen und multidisziplinären Therapiekonzepten bei Menschen mit Hämophilie A und macht sie sichtbar. Ab sofort können sich Hämophilie-Zentren, Kliniken, Praxen und weitere Einrichtungen im Bereich der Hämophilie für das Spendenprogramm in Höhe von insgesamt 100.000 Euro bewerben. Das Preisgeld wird auf 3-4 Projekte verteilt. Bewerbungsschluss ist der 15. März 2025. Die Bekanntgabe der Preisträger:innen erfolgt zum Welthämophilietag am 17. April 2025.

Auf der Jahrestagung der Cutaneous Lymphoma Tumour Group der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs (EORTC-CLTG), die vom 9. bis 11. Oktober 2024 in Lausanne stattfand, wurden Zwischenergebnisse aus 3 Praxisstudien zum kutanen T-Zell-Lymphom (CTCL) präsentiert.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme für die Zulassung von Concizumab als subkutane, einmal tägliche Prophylaxebehandlung für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren ab 12 Jahren gegeben.

Das „Gesundes-Herz-Gesetz“ sorgt seit Monaten für eine gewisse Unruhe in der medizinischen Fachwelt. Kritiker stellen den Sinn von Vorsorgeuntersuchungen infrage und fürchten eine Überindikation mit Herzmedikamenten. Zehn Fachgesellschaften und die Patientenvertretung stehen gemeinsam hinter dem Gesetz und machen kurz vor der ersten Lesung im Bundestag den Faktencheck.

Der nicht-kovalente Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib steht ab sofort für Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzelllymphom (MCL) nach BTKi-Vortherapie in Deutschland zur Verfügung (1). Pirtobrutinib bietet nach BTKi-Vortherapie eine orale Therapieoption und schließt damit eine Lücke in der aktuellen Therapielandschaft. In der zulassungsrelevanten Studie BRUIN erreichte Pirtobrutinib eine Gesamtansprechrate (ORR) von 56,7% und eine Rate kompletter Remissionen (CR) von 18,9% bei günstigem Verträglichkeitsprofil.

Das Thymom und Thymuskarzinome sind Tumoren, die vom epithelialen Gewebe des Thymus ausgehen (Thymusepitheltumoren, TETs). Tumoren des Thymus sind sehr selten und machen weniger als 1% der adulten Tumore aus. Thymome zeigen im Allgemeinen ein langsam progredientes Verhalten, sind aber von Natur aus maligne und sollten daher immer behandelt werden. Darüber hinaus leiden etwa 30-40% der Patient:innen mit einem Thymom zusätzlich unter Myasthenia gravis. Der vorliegende CME-Artikel konzentriert sich zusammen mit dem Podcast „Thymom und Myasthenia gravis“ auf die Beziehung zwischen Thymom und Myasthenia gravis und beleuchtet die Therapieoptionen von TETs.

In einer retrospektiven Umfrage von Franke et al. wurden Daten von 819 CML-Patient:innen aus 43 Praxen ausgewertet. Dabei zeigte sich, dass 35,2% der Patient:innen durchschnittlich nach fast 2 Jahren wegen Nebenwirkungen oder Therapieversagen auf eine Zweitlinientherapie umgestellt werden mussten.¹

Jährlich erkranken in Deutschland rund 2.000 Menschen an Immunthrombozytopenie (ITP). Eine neue deutschlandweite Initiative unter Koordinierung des Universitätsklinikums Jena zielt nun darauf ab, die medizinische Versorgung dieser Patient:innen zu verbessern und behandelnde Mediziner:innnen enger zu vernetzen. Unter dem Namen „Deutsche ITP-Allianz“ wurde sie im Rahmen der DGHO-Jahrestagung gegründet.

Die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde FDA hat Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) als Erstlinientherapie für Erwachsene mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM) zugelassen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) infrage kommen. Die Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-III-Studie IMROZ.

In der Zulassungsstudie MAVORIC überzeugte der gegen den Chemokininrezeptor 4 (CCR4) gerichtete Antikörper Mogamulizumab durch eine hohe Effektivität bei Mycosis fungoides und dem Sézary-Syndrom. Bestätigt werden die positiven Ergebnisse durch 3 in Europa durchgeführte nicht-interventionelle Studien.

Als die amerikanischen Kinderärzte Louis Diamond und Kenneth Blackfan vor 80 Jahren die ersten Kinder mit einer erblichen, hypoplastischen Erythropoese und Auffälligkeiten im Skelettsystem beschrieben, war ihnen sicher nicht bewusst, wie variabel und dynamisch die Erkrankung verlaufen kann, über die sie innerhalb eines Zeitraums von 30 Jahren am Childrens‘ Hospital in Boston, USA, Daten gesammelt hatten. Allein die unterschiedlichen Namensgebungen über die letzten Jahrzehnte, von der erblichen hypoplastischen Erythropoese über das Aase-Syndrom und die Diamond-Blackfan-Anämie bis hin zur aktuellen Definition des Diamond-Blackfan-Anämie-Syndroms (DBAS) zeigen die ungeheure Vielfalt dieser Ribosomopathie und Multisystemerkrankung. Die Überlebenschancen der Patient:innen haben sich über die vergangenen Jahrzehnte deutlich verbessert. Selbst mit der seit der Erstbeschreibung durchgeführten Transfusionstherapie ist heute ein Überleben bis weit über das Rentenalter hinaus möglich. Dabei lassen die aktuellen Ergebnisse der allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) in Verbindung mit den Errungenschaften der Gentherapie darauf hoffen, dass in Zukunft den meisten Patient:innen eine kausale Therapie angeboten werden kann.