PNH: Hoffnungen ruhen auf proximalen Komplement-Inhibitoren
Dr. rer. nat. Claudia SchöllmannFür Erkrankte mit der seltenen, chronischen und komplementvermittelten Erkrankung paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) besteht ein hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen. Fortschritte werden von innovativen Hemmstoffen erwartet, die – anders als zugelassene, gegen den Komplementfaktor C5 gerichtete Optionen – bereits in den proximalen, dem terminalen C5-Weg vorgeschalteten Abschnitt der Komplementkaskade eingreifen. Dadurch wird die PNH-typische intravasale und extravasale Hämolyse gleichermaßen gehemmt. Iptacopan, einer dieser Inhibitoren, punktet in Studien mit ausgezeichneter Wirksamkeit und guter Verträglichkeit, so Expert:innen bei einem Symposium im Rahmen der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2023.
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